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基因治疗

大多数的疾病,因其基因自身直接或者间接的发生异常,导致功能出现障碍后在临床被发现。基因治疗是,将上述疾病相关基因以药物的形式投入患者体内的一种新式医疗行为。在人体进行基因治疗可上溯到1990年,在美国首例进行了先天性免疫缺陷性疾病脱氨基酶腺苷(ADA)缺少症患者的治疗。其后,以遗传性疾病、癌症、爱滋病等疾病为治疗对象,在全世界约有4000多例治疗报告。现在,治疗对象范围已经扩大到风湿及缺血性心脏病等慢性疾病。日本从1995年开始实施了基因治疗。为了获得预期的基因治疗效果,光有基因是不够的。载体,即将基因运输到患者细胞内的运载工具是必不可少的。