1.受到专利保护的自主开发技术群
现有的载体技术大多是欧美诸国研制开发的。DNAVEC载体技术是国家项目扶持的日本国独自开发的自主知识产权技术1)
。历时9年,成功研制出了从基础研究到制造为一体的系统化技术。特别是作为本公司主导技术的「仙台病毒载体」2)
已经在一些主要国家申请了65件专利(其中在美国和中国已经取得了专利),有了作为物质基础的专利保护,与其他公司相比,在业务开展方面大幅度的减少了专利纠纷问题。
2.具有高效率的基因导入和表达机能、高水准的治疗效果和高度安全性等特征,可广泛应用于多种疾病
本公司的仙台病毒载体,是我们称之为「细胞质型RNA载体」3)的新概念载体。
仙台病毒载体与以往载体4)
相比较,将基因运载到细胞内的效率极高(以小白鼠肺为例,大约是数千倍-数万倍),使在基因治疗过程中少量载体体内投入也成为可能。并且具有较短时间细胞接触也能导入充足量基因的特点。以血管内皮细胞为例,基因导入时间由原来的30分到1小时,缩短到现在的5分钟以内。上述特点在基因治疗时,不但减轻了患者的负担,而且也提供了一个新的简便易行的临床施术疗法。
另外,以往使用的载体需要进入到细胞核内,虽然发生概率较低,却有与宿主染色体整合,改变宿主遗传信息的风险。这个风险因素已经成为阻碍基因治疗和基因疫苗产业化发展的主要障碍。本公司的仙台病毒载体,在细胞核外细胞质内表达基因,因此在理论上不存在遗传毒性,是更具安全性的载体。此技术将会指引我们的基因治疗、基因疫苗事业走向成功。
SeV载体  |
现有载体  |
3.以载体技术为核心主导技术,采取灵活多样的业务方针
为探求优质载体,全世界的研究机构·制药公司正在进行激烈的竞争。如果开发出高安全性、高基因导入和表达机能的载体,将会大大改变全世界的基因治疗现状。本公司灵活有效运用自家载体技术,力争在广泛领域担当重任。例如,仙台病毒载体可以通过以往载体无法通过的厚重粘膜,可以将治疗或者研究用基因导入各种种类的靶细胞和组织内。因此,在气管、支气管等呼吸道、肺脏、肾脏、中枢神经等基因治疗困难领域,也可以开展业务。目前,已经在循环系统、呼吸系统、运动系统和眼部疾患、以及癌症、爱滋病、SARS等多种疾病领域进行研究和临床开发。
4.与国内外多家权威机构进行合作开发
本公司拥有受到高度评价的世界先进水准细胞质型RNA载体技术,并以此为背景与国内外众多有名大学、权威研究机构和制药公司进行共同研究和开发。
日本国内:9家机构(大学·研究机构)
欧美:5家机构(大学·研究机构)
中国:3家机构(大学·研究机构·制药企业)
另外,还接受了国内4家大型制药企业(协和发酵工业、三共、山之内制药、久光制药)的投资。
1)
本公司独家继承了国家项目株式会社DNAVEC研究所历时9年的研究成果。
2)
仙台病毒原本是1953年东北大学发现的野生病毒,我们使用弱毒株去除不需要基因,经过多次改良成为可以投入人体使用的基因治疗用病毒载体。另外,此载体还可应用于其他多方面生物工程研究领域并具有实现产业化的可能性。其遗传信息由RNA承载。
3)
RNA(核糖核酸)是在细胞核内复制DNA遗传信息,移动到细胞质后指示蛋白质翻译的一种物质。RNA病毒是少数以RNA为遗传信息承载工具的病毒。
4)
腺病毒载体,腺病毒伴随病毒载体,逆转录病毒载体等载体是在细胞核内表达导入基因的载体,在细胞核内作为DNA5)
存在。
5) DNA是构成细胞核内染色体的物质,承载有遗传信息。