核心技术

3大核心技术

作为本公司前身的株式会社DNAVEC研究所在历时９年的研究开发过程中，发明了许多高精尖新技术，其中以下面3点技术为核心技术。本公司独家拥有这些技术的实施权。

仙台病毒载体

是细胞质型RNA载体，可广泛应用于基因治疗、基因疫苗、基因功能解析和重组蛋白质生产等领域。

新型假型猴免疫缺陷性病毒载体（SIV）

全世界首次开发成功的适用于呼吸系统疾患的实用性载体。

选择性增幅基因

适用于血液性疾病，是强化载体功能的人造基因。

	仙台病毒载体 (SeV)	新型假型猴子免疫缺陷性病毒载体（SIV）	选择性增幅基因
设计	･多元化载体设计（可对应临床和载体制作现场的各种需求）	･同时具有安全性和基因导入特性(慢病毒载体和仙台病毒载体的融合)	･基因治疗主干技术的开发（现存载体性能改良和造血干细胞基因导入人工嵌合基因改良）
生产	･与海外生产外包公司合作，建立临床使用GMP对应载体制造供应体制･公司内部载体制造设施的运作（共同研究用）	･在公司内部共同研究用的重组载体的制造正在运行中	･提供搭载本基因载体制作服务，和实验研究用载体制造
开发状况	･建立与国内外临床医学届共同研究开发的网络･通过联手合作，发掘开发新的临床医药制品･实施活用于多种生物制品	･树立与国内外临床医学届研究开发合作体制･从英国囊性纤维变性症协会获得全球最有力基因治疗公司的高度评价	･通过了动物有效性实验（小白鼠、猴子）･作为不破坏骨髓的体内治疗手法，已达到世界最高水准的基因导入效率･正在自治医大进行前临床研究
专利	･积蓄了一系列领先世界的专利群和特殊技能･在美国和中国已取得基本･确立了各种基础技术及载体大量生产的技术	･积蓄了一系列领先世界的专利群和特殊技能･申请了呼吸道感染能载体专利	･积蓄了一系列领先世界的专利群和特殊技能･申请了本基因和骨髓非破坏基因导入相关专利･本基因已在中国获得基因专利。
适用范围	･广泛领域的基因治疗･基因疫苗･基因(蛋白质)功能分析･蛋白质的生产	･呼吸系统基因治疗･神经系统基因治疗	･造血干细胞基因治疗

仙台病毒载体的有用性

在三个核心技术中，以仙台病毒载体的研究开发进展最迅速（以下简称为SeV）。首先，在试验管内和动物实验中，对于以往载体基因导入未能成功的呼吸系统、神经系统等的各种组织和细胞，SeV也具有高效率的基因导入和表达机能，可望在基因治疗和基因（蛋白质）功能解析等领域发挥极其重要的作用。

此外，SeV是新概念载体－细胞质型RNA载体。它本身不进入细胞核内，在细胞质中进行基因表达。因此，在理论上不存在改变细胞核内染色体的危险性，具有高度安全性。这是以往载体所不具备的优点。

SeV的优良性能受到许多大学和医疗机构的高度评价。本公司正在与国内外众多医药相关机构，进行包括基因治疗前临床试验在内的共同开发。